来那度胺是沙利度胺的一个重要衍生物，是新基公司研发的第 2 代口服的免疫调节药物。来那度胺在化学性质上比沙利度胺更加稳定，具有更强的抑制血管生成和免疫调节作用，而且相对于沙利度胺，其临床应用更加安全，不良反应更小。它的邻苯二酰环上 C4 位的氨基使得其化学性质比沙利度胺更加稳定，具有更强的抑制血管生成和免疫调节作用。

来那度胺相比沙利胺，其临床应用更安全，不良反应更小，几乎无神经毒性和致畸性，对多种血液病和实体恶性肿瘤都有作用。来那度胺抑制血管新生和广泛的免疫调节作用以及在 MM、MDS 以及淋巴瘤中获得的研究结果，未来该药必将在血液恶性肿瘤乃至良性疾病中起到越来越广泛的作用，也会为多种血液疾病的治疗带来革命性的改变。美国食品和药物管理局（FDA）于 2005 年 12 月批准其用于骨髓异常增生综合征（MDS）的治疗，2006 年 6 月批准其应用于多发性骨髓瘤（MM）的治疗，2013 年 3 月批准其用于套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗。

 

来那度胺主要用于治疗多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和淋巴瘤等血液肿瘤。自2013年首次在中国获批上市以来，来那度胺已在中国获批两项针对成年多发性骨髓瘤患者的适应症。2019年5月，美国FDA批准来那度胺联合利妥昔单抗治疗复发或难治性（R/R）惰性淋巴瘤（滤泡型淋巴瘤或边缘区淋巴瘤）患者的新适应症上市，如今这一适应症申请也已被我国国家药品监督管理局纳入拟优先审评名单。来那度胺与利妥昔单抗的R2是第一款治疗这类惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的无化疗（chemo-free）联合治疗方案，基于RELEVANCE研究和AUGMENT研究的保障，为临床医生和患者提供了更多的选择。

 

由于来那度胺具有多种作用机制，发挥“多面手”的功能，激发了人们尝试治疗新的病种的热情。人类社会的进步，总是遵循着这样一种规律，即先实践，后总结并上升至理论，再指导实践。来那度胺上市以来，大量超适应症的临床应用正是这一规律的体现。因此，随着临床工作者的不断实践，相信来那度胺的获批适应症也会不断增加，必将造福更多患者。