培米替尼（Pemigatinib），也被称为佩米替尼，作为一种靶向FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的小分子激酶抑制剂，在胆管癌的治疗中展现了显著的效果，特别是针对那些携带FGFR基因变异的患者。

培米替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活。这种机制选择性地抑制了肿瘤细胞的生长，为胆管癌患者提供了新的治疗选择。胆管癌作为一种具有高度侵袭性和异质性的恶性肿瘤，其治疗一直以来都面临巨大挑战。而培米替尼的出现，为这部分患者带来了曙光。

 

在多项临床试验中，培米替尼展现了令人鼓舞的治疗效果。以FIGHT-202这一II期临床试验为例，研究人员评估了培米替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。结果显示，接受培米替尼治疗的患者的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率更是高达82%。这意味着，在大多数接受培米替尼治疗的患者中，肿瘤的生长得到了有效控制，甚至部分患者的肿瘤体积显著缩小。

 

值得注意的是，佩米替尼（即培米替尼在中国的商品名）也在中国患者中展现了卓越的疗效。在信达生物公布的一项针对中国晚期胆管癌患者的II期临床研究中，佩米替尼在FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌患者中，疾病控制率达到了100%。这一数据不仅证明了佩米替尼在中国患者中的有效性，也为其在中国市场的广泛应用奠定了坚实基础。

 

除了显著的治疗效果外，培米替尼还具有良好的安全性和耐受性。临床试验中，患者的不良反应大多可控且可耐受，常见的不良反应包括口腔干燥、高磷酸血症和脱发等，严重不良反应的发生率较低。这使得培米替尼成为胆管癌患者的一种重要治疗选择，尤其是在传统治疗手段效果有限的情况下。