普纳替尼（ponatinib）是一种口服活性多酪氨酸激酶抑制剂，目前已被美国食品和药物管理局批准用于慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，特别针对BCR- ABL基因突变，T315I。由于ponatinib独特的多靶点特征，进一步的研究已经证明其能够靶向其他人类恶性肿瘤中的其他重要酪氨酸激酶(FGFR，PDGFR，SRC，RET，KIT和FLT1)。

普纳替尼（ponatinib）有效地抑制天然[50%抑制浓度(IC 50，0.37纳摩尔/ L)]和T315I(IC 50 2.0纳摩尔/ L)ABL激酶，以及BCR-ABL的其他突变形式。来自基于细胞的诱变模型的临床前数据显示，在临床相关浓度下，普纳替尼消除了所有突变克隆的发育。

 

普纳替尼（ponatinib）对其他突变的作用机制被认为是其产生多个接触点的能力，因此单个突变对药物的总体结合亲和力的影响较小。除BCR-ABL外，普纳替尼还靶向VEGF受体，血小板衍生生长因子受体(PDGFR)，EGF受体，SRC激酶，KIT，RET，FLT3，但不是极光激酶。

 

普纳替尼（ponatinib）具有良好的疗效和安全性，并支持其在CML和Ph + ALL患者中的应用，这些患者对先前的治疗或T315I突变的患者具有耐药性或不耐受性。在大多数患者中获得了深度分子反应。与前面报道的相比，普纳替尼治疗没有出现新的安全性信号。