在2018年11月26日，美国FDA已批准了拉罗替尼(Larotrectinib)用于NTRK基因(包括NTRK1、NTRK2、NTRK3)融合的实体肿瘤成人及儿童患者。国内于2022年4月胶囊剂型获批用于治疗经充分验证的检测方法诊断为NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变，局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症，没有令人满意替代治疗方案或既往治疗失败的泛实体瘤成人和儿童患者。另外，同年6月口服剂型获批。

拉罗替尼（Larotrectinib），一种新型的精准治疗药物，正以其独特的作用机制和显著的临床效果，在肿瘤治疗领域引发广泛关注。作为一种具有高度选择性的酪氨酸激酶抑制剂，拉罗替尼专一针对特定的基因突变，为许多传统疗法束手无策的癌症患者带来了新的希望。

 

拉罗替尼的主要作用靶点是NTRK基因融合。当NTRK基因与其他基因发生融合时，会引发一系列的生物化学反应，导致细胞不受控制地生长，最终形成肿瘤。拉罗替尼通过抑制NTRK基因融合引起的异常激酶活性，有效阻止肿瘤细胞的增殖，从而达到治疗肿瘤的目的。

 

相关数据显示在TRK融合肿瘤患者临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达75％，其中22％的患者完全缓解！2022年ASCO大会上提交的2项临床试验的长期数据，拉罗替尼在TRK融合阳性的原发性中枢神经系统肿瘤患者中产生快速而持久的反应，具有较高的疾病控制率和可接受的毒性特征。