培米替尼是全球首款针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）2突变的胆管癌靶向药物。它主要针对FGFR1、2和3靶点，具有强效的选择性抑制作用。研究表明，培米替尼通过抑制FGFR的磷酸化和信号传导，降低细胞活力，从而抑制肿瘤的生长和扩散。这种作用机制使得培米替尼在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者中表现尤为突出。

多项临床试验证明了培米替尼在晚期不可切除胆管癌患者中的疗效。例如，在FIGHT-202和FIGHT-207等临床试验中，培米替尼展示了其显著的治疗效果。数据显示，在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中，培米替尼的客观缓解率（ORR）达到了26.5%-35.5%，疾病控制率（DCR）更是高达65.3%-82%。这些结果表明，培米替尼能够有效控制肿瘤的生长，减轻患者症状，提高生活质量。

 

在反应持续时间方面，培米替尼也表现优异。中位反应持续时间达到了7.8-9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据进一步证明了培米替尼在胆管癌治疗中的持久性和有效性。