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分子靶向药在目前来说是最常见,并且也是治疗肿瘤疾病最有效的药物。分子靶向药物最早在2006年于国外应用于临床治疗当中,常见的靶向药物主要有:2006年的索拉非尼和舒尼替尼;2008年的贝伐珠单抗;2009年培唑帕尼(帕唑帕尼),这些分子靶向药物在国外经过III期临床试验与传统免疫治疗对比,均取得了较好的临床疗效,因此被批准应用于晚期肾癌的一线治疗。
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培唑帕尼于2009年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于晚期肾细胞癌患者,其主要靶点与舒尼替尼、索拉非尼相似,包括血管内皮生长因子受体(VEGFR)、(血小板衍生生长因子受体PDGFR)及c-KIT,其中最主要的靶点为VEGFR。美国国家综合癌症网络(NCCN)、欧洲泌尿外科学会(EAU)、欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、中国临床肿瘤学会(CSCO)指南均以1类证据推荐培唑帕尼为晚期肾癌一线治疗的标准方案。目前培唑帕尼在中国还未正式上市,但是其有望成为晚期肾癌一线治疗的标准方案。
 
当靶向药物发挥作用的期间,患者在治疗偏好成为决定临床选择的重要依据。对于晚期肾癌的系统治疗,在TKI类药物中,培唑帕尼和舒尼替尼被作为一线治疗选择。有医疗研究证明培唑帕尼疗效不劣于舒尼替尼,但从患者的安全性和生活质量角度考虑,培唑帕尼是追求更高综合获益的靶向治疗选择。PISCES研究采用创新性的偏好问卷形式评估了患者对于靶向药物培唑帕尼和舒尼替尼的选择倾向。
 
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