普拉替尼（GAVRETO）作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗效果尤为显著，为这类患者带来了新的希望。

RET融合是近年来在肺癌中发现的重要驱动基因变异之一，在NSCLC患者中约占1%-2%，且常见于不吸烟的年轻人群。这一发现不仅揭示了肺癌发生发展的新机制，也促使科学家们开发针对RET融合阳性的精准治疗药物。然而，在普吉华/普拉替尼出现之前，这类患者缺乏有效的靶向治疗药物，治疗效果往往不尽如人意。

 

普吉华/普拉替尼（GAVRETO）由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发，并于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准上市。该药物是一种强效、高选择性的RET抑制剂，能够特异性地结合并抑制RET激酶活性，从而阻断RET信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的增殖和生长。随后，普吉华/普拉替尼也在欧盟和中国等多个国家和地区获得批准，用于治疗RET融合阳性NSCLC患者。

 

普吉华/普拉替尼在多项临床试验中表现出对RET融合阳性NSCLC患者的显著疗效。其中，ARROW研究是一项重要的全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC患者中的安全性、耐受性和有效性。研究结果显示，对于未接受过系统性治疗的患者，普吉华/普拉替尼的总体缓解率（ORR）高达70%以上，且中位缓解持续时间较长。对于既往接受过铂类化疗的患者，ORR也达到了50%以上，显示了该药物在不同治疗背景下的广泛适用性。