普拉替尼（GAVRETO/Pralsetinib），作为一种高选择性受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，自其问世以来，在RET基因融合阳性肺癌的治疗中展现出了卓越的疗效，为患者带来了新的希望。

普拉替尼，商品名为普吉华，是由Blueprint Medicines开发的一种小分子抑制剂。它于2021年在中国获批上市，成为中国首个获批的选择性RET抑制剂。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻断RET融合基因的活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。这种药物以口服方式给药，每日一次，方便快捷，且具有较高的选择性和安全性。

 

RET基因融合是一种较为罕见的癌症驱动突变，在肺癌中约占1%~2%，尤其在非小细胞肺癌（NSCLC）中更为常见。这种融合基因的存在使得肿瘤细胞获得异常的生长信号，进而驱动肿瘤的发展。对于携带RET基因融合突变的肺癌患者而言，传统的放化疗手段往往效果不佳，而靶向疗法则成为了新的治疗选择。

 

多项临床研究表明，普吉华/普拉替尼在RET基因融合阳性肺癌的治疗中表现出了显著的疗效。在ARROW研究中，普拉替尼在治疗初治的RET融合阳性NSCLC患者中，总缓解率（ORR）高达80.0%，疾病控制率（DCR）也达到了86.7%。这一数据充分证明了普拉替尼在抑制肿瘤生长、缓解疾病症状方面的强大能力。

 

此外，普拉替尼还显示出了良好的安全性和耐受性。大多数患者在使用普拉替尼后，能够耐受其副作用，如疲劳、恶心、呕吐等，且这些副作用多为轻度至中度。相比之下，普拉替尼的严重不良反应较少见，这使得患者能够更长时间地坚持治疗，从而获得更好的治疗效果。