作为一种原发性的自身免疫系统疾病，是临床上由血小板计数减少引发的最常见的血液系统疾病之一。其根本原因在于免疫功能的异常（涵盖B细胞、T细胞功能异常，血小板生成受阻，或巨噬细胞过度激活等），占所有血液系统疾病的相当比例。针对ITP，当前有五种TPO-R激动剂可供选择，包括盐野义的Lusutrombopag、艾曲波帕（Eltrombopag）、安进的Romiplostim、卫材的阿伐曲波帕（Avatrombopag），以及三生制药的重组人血小板生成素注射剂。值得注意的是，艾曲泊帕乙醇胺片（由卫材生产）、阿伐曲波帕和三生制药的重组人血小板生成素已在国内获得批准。

对于ITP患者而言，其临床症状多样，包括但不限于皮肤粘膜出血（如出血点、紫癜、口腔血泡等，最为常见）、鼻出血，以及较为严重的出血症状（如颅内出血、消化道出血、尿血等，虽不常见但后果严重）。轻度血小板减少可能导致瘀伤和粘膜出血，影响患者的生活质量；严重时，甚至可能危及生命。此外，患者还可能表现出疲劳、嗜睡、抑郁等精神症状。

 

相比之下，SAA（重度再生障碍性贫血）则是一种更为罕见的危及生命的血液病。患者骨髓功能衰竭，无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板，从而导致一系列严重症状及并发症，包括疲劳、呼吸困难、反复感染、异常瘀伤和出血等。历史上，SAA因其高致死率而备受关注，患者常因感染或大出血而死亡。

 

近期，国家食品药品监督管理局（NMPA）宣布，恒瑞医药研发的1类创新药——海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）已通过优先审批程序上市。该药物主要用于治疗因糖皮质激素或免疫球蛋白治疗无效，或因慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）导致的血小板减少和出血风险增加的成人患者，同时也被批准用于治疗免疫抑制不良的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。对于SAA的治疗，此药为附条件批准使用。

 

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