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艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变癌症方面展现出了显著的效果。
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IDH1是一种在细胞代谢过程中发挥关键作用的酶，主要负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，当IDH1发生突变时，其代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平会异常升高，这种异常会干扰细胞的正常分化过程，并刺激细胞的快速增殖。这种突变在多种癌症中都有发现，如急性髓系白血病（AML）和胆管癌等。
艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）正是针对这一突变而设计的药物。它能够特异性地抑制突变的IDH1酶活性，从而减少2-HG的产生，阻断细胞异常增殖的信号通路。这一作用机制使得艾伏尼布/依维替尼在治疗IDH1突变癌症中具备了良好的理论基础。
在急性髓系白血病（AML）方面，艾伏尼布已被批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。通过抑制IDH1突变导致的肿瘤代谢异常，艾伏尼布能够抑制肿瘤的生长和存活，从而起到抗癌作用。临床试验显示，艾伏尼布在治疗这类患者时，能够显著提高患者的完全缓解率，并延长患者的生存期。
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