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阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,是目前国内首个获批该适应证的药物;美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症(ITP),虽然国内用于ITP的适应症还没有被批准,但是临床上对于疾病情况适合的病人已经开始使用,且疗效较稳定。对于肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT),TPO-RA得到相关指南共识推荐,但阿伐曲泊帕在国内外暂未获批相关适应证。
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阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构,不会和金属阳离子发生螯合,与其他TPO-RA相比,不会导致血药浓度降低而影响药效;关键临床研究显示,阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生
一项纳入15521名接受化疗的实体瘤患者的回顾性分析提示,化疗所致血小板减少症(CIT)的发生率为13%。CIT的临床危害较多,包括化疗延迟、化疗减量、自发性出血风险增加、并发症及死亡率增加,且患者的医疗费用也会随之增加。CIT既往主要采用血小板输注和/或促血小板生长因子进行治疗,后者主要包括重组人血小板生成素(rhTPO)、重组人白介素11(rhIL-11),但上述治疗方案仍存在一定局限性。TPO-RAs则具有相似的升高血小板机制,其中阿伐曲泊帕在某些方面存在明显优势。
阿伐曲泊帕治疗实体瘤化疗所致血小板减少症的研究是一项多中心、开放标签、单臂的临床研究,其研究目的为观察阿伐曲泊帕治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的有效性及安全性。该研究纳入上一个化疗周期后发生过Ⅱ级血小板减少症(10×109/L<PLT计数<75×109/L)的人群,给予阿伐曲泊帕(60mg/天),同时根据患者情况给药5-10天。
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