罕见病，目前全球有近7000种，只有不到5%有治疗药物。【咨询微信:yigou788 】 而且我国罕见病用药上市情况与发达国家和地区相比尚有差距，罕见病的诊治面临巨大挑战。肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤。

 

 

　临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高，侵袭性强。手术完全切除是目前首选治疗方法，但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，治疗选择非常有限。

 

　米托坦治疗效果客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月；是晚期ACC的首选、最有效的药物。

 

　　米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。此外，该方案还有66.7%的患者出现了激素水平的下降，28.1%的患者激素水平降至正常；甚至有接近14%的患者获得化疗后进一步手术切除的机会；获得肿瘤完全缓解（CR）的患者以及化疗后接受了根治性手术的患者，其肿瘤无进展时间及总生存时间比上述时间进一步延长。