培米替尼是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。它通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白，从而阻止或减缓癌细胞的扩散。这一机制使得培米替尼特别适用于已经转移（扩散到身体其他部位）或局部晚期，且无法通过手术治疗的胆管癌患者。特别是针对携带FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者，培米替尼的治疗潜力尤为显著。

临床试验与疗效数据

 

多项临床试验证实了培米替尼在治疗胆管癌中的显著疗效。例如，FIGHT-202研究是一项评估培米替尼治疗既往接受过治疗的携带和不携带FGFR2融合或重排的局晚期、不可切除的或转移性胆管癌安全性和抗肿瘤活性的II期试验。结果显示，所有患者的中位随访时间为17.8个月，其中38例FGFR2融合或重排患者接受培米替尼二线治疗达到客观缓解（ORR）35.5%，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月。这些数据远超于目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案（mOS仅为11.7个月）。

 

另一项研究数据显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时的疾病控制率（DCR）高达82%，中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据充分表明，培米替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善具有重大意义。