培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。它通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
FGFR基因变异在多种类型的人类肿瘤中均有所发现，这些变异通过促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成，加速了恶性肿瘤的发展。培米替尼正是通过精准地靶向这些变异，阻断了向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，从而有效抑制了癌细胞的扩散。

 

在胆管癌的治疗中，培米替尼展现出了显著的疗效。根据一项开放标签单臂二期研究，在107名患有局部晚期或转移性胆管癌的患者中，接受培米替尼治疗的患者中有38名获得了客观缓解。这一结果显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时的客观缓解率达到了35.5%，疾病控制率更是高达82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据不仅证明了培米替尼在控制胆管癌病情方面的有效性，也为其在改善患者预后方面提供了有力支持。

 

在关注疗效的同时，药物的安全性和耐受性也是患者和医生共同关心的问题。培米替尼在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。尽管在治疗过程中会出现一些不良反应，如高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性等，但这些反应大多是可管理的，且没有因不良反应而停止治疗或导致患者死亡的病例报告。因此，培米替尼作为一种新型靶向药物，其安全性和耐受性得到了广泛的认可。

 

培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）的获批上市，为胆管癌患者提供了新的治疗选择。特别是对于已经转移或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌患者，以及FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者来说，培米替尼更是成为了他们的重要希望。随着药物在临床中的广泛应用和研究的深入，相信培米替尼将为更多的胆管癌患者带来福音，提高他们的生活质量，延长他们的生存期。