胆管癌作为一种恶性程度较高的肿瘤，其治疗长期以来面临着巨大的挑战。随着精准医疗的发展，靶向药物逐渐成为治疗胆管癌的新希望。其中，培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）作为首个针对胆管癌的靶向药物，其治疗FGFR2融合或重排胆管癌的效果备受关注。

培美替尼的上市与适应症

 

培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）是一种小分子激酶抑制剂，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。随后，在2022年4月，我国国家药品监督管理局（NMPA）也正式批准了其上市，用于治疗至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

 

临床试验数据

 

培美替尼的上市基于多项临床试验的数据支持，其中最具代表性的是FIGHT-202（NCT02924376）临床试验。该试验共纳入了146名患者，其中包括107名存在FGFR2融合/重排的患者。结果显示，在FGFR2融合/重排的患者中，培美替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解；疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。

 

此外，另一项在中国进行的II期临床研究（CIBI375A201）也显示了培美替尼的良好疗效。该研究共纳入147名患者，结果显示在FGFR2融合/重排的患者中，客观缓解率（ORR）为37%，疾病控制率（DCR）为82.4%，中位总生存期（OS）达到了17.5个月。