胆管癌是一种恶性程度极高的肿瘤，具有侵袭性强、预后差的特点。很多患者在确诊时已失去手术机会，而晚期胆管癌的系统治疗方案又极其匮乏。传统的一线标准化疗客观缓解率（ORR）仅15%-26%，且常发生耐药，无标准二线治疗方案。因此，临床亟需新的治疗方案来改善患者的生存状况。

培美替尼/培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）的问世为胆管癌患者带来了新的希望。这款由Incyte公司开发，并由信达生物在中国负责商业化的药物，是首个针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药。其通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路，来阻止癌细胞的生长和扩散。

 

培美替尼二线治疗胆管癌患者的有效率

 

根据多项临床试验数据显示，培美替尼在二线治疗胆管癌患者时表现出色。具体来说，在FIGHT-202（NCT02924376）临床试验中，培美替尼针对存在FGFR2融合/重排的晚期胆管癌患者，单药治疗的总缓解率达到了36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。疾病控制率（DCR）更是高达82%，显示出良好的肿瘤控制效果。

 

进一步的数据分析显示，培美替尼的中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，而18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。此外，培美替尼的中位总生存期（OS）达到了21.1个月，相比以往二三线治疗患者的历史平均生存期6-7个月，延长了3倍多。