培米替尼（Pemigatinib，商品名：Pemazyre）作为一种小分子激酶抑制剂，在二线治疗晚期胆管癌中展现出了令人瞩目的疗效。

培米替尼的作用机制

 

培米替尼是一种靶向FGFR1、FGFR2和FGFR3的小分子激酶抑制剂，其作用机制在于阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，从而阻止或减缓癌细胞的扩散。在存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者中，培米替尼通过抑制FGFR2的磷酸化和信号传导，降低肿瘤细胞的活力，进而抑制肿瘤的生长和扩散。

 

二线治疗晚期胆管癌的疗效

 

临床试验数据

 

培米替尼在二线治疗晚期胆管癌中的疗效得到了临床试验的证实。在代号为FIGHT-202的临床试验中，107例存在FGFR2融合/重排的晚期胆管癌患者接受了培米替尼的单药治疗。结果显示，所有患者均对治疗有反应，总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。疾病控制率高达82%，表明大多数患者的肿瘤得到了有效的控制。

 

生存期的显著延长

 

更为显著的是，培米替尼在二线治疗中显著延长了患者的生存期。中位总生存期（OS）达到了21.1个月，而以往二三线治疗患者的历史平均生存期仅为6-7个月，这意味着培米替尼将患者的生存期延长了3倍之多。此外，中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得了缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持了缓解。