培美替尼/培米替尼（Pemazyre,Pemigatinib）是一种选择性FGFR（纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂，由信达生物和Incyte公司共同研发。2020年4月，该药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。这一批准标志着胆管癌治疗领域的一个重要里程碑，因为它为那些对一线治疗无反应或病情进展的患者提供了一种新的治疗选择。

在二线治疗胆管癌患者的临床应用中，培美替尼/培米替尼展现了显著的有效率。基于FIGHT-202（NCT02924376）临床试验的数据，培米替尼在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，总缓解率达到了36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。此外，疾病控制率高达82%，意味着超过八成的患者在使用培米替尼后，其肿瘤得到了有效的控制或改善。这一数据远远超过了传统一线化疗的客观缓解率（ORR），后者通常仅为15%-26%。

 

在疗效持久性方面，培米替尼也表现出色。中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得了持续的缓解，而18%的患者甚至保持了12个月或更长时间的缓解。尤为重要的是，培米替尼的中位总生存期（OS）达到了21.1个月，相比以往二三线治疗患者的历史平均生存期（6-7个月）延长了3倍多。这一结果不仅显著改善了患者的生存状况，也极大地提升了他们的生活质量。