塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶（激酶），并有助于防止癌细胞的生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定RET基因改变的识别。其适应症包括有：晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌。

I/II期LIBRETTO-001试验数据验证了塞尔帕替尼（Selpercatinib）良好的治疗效果，在入组非小细胞肺癌（NSCLC）队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及34例未经治疗的RET融合患者。

 

试验结果显示：客观缓解率（ORR）达到68％，疾病控制率达94％，对药物的平均反应持续时间长达20.3个月，中位无进展生存期（PFS）为18.4个月。塞尔帕替尼（Selpercatinib）对于脑转移患者的效果也非常惊人，其客观缓解率（ORR）高达91％，在11例可测量的脑转移患者中，2例完全缓解（CR）和8例部分缓解（PR）。通过以上试验结果可知，塞尔帕替尼（Selpercatinib）可提高缓解率、疾病控制率，延长对药物的平均反应持续时间，减轻患者痛苦，改善患者的生活质量，对患者的病情能产生积极作用。