急性髓系白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。AML患者中有25%~30%是FLT3基因突变。FLT突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉列替尼的出现给FLT3突变阳性患者带来了希望，可以显著提高生存期。

吉瑞替尼（Gilteritinib）是FLT3抑制剂，能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变，FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。此外，吉瑞替尼还能抑制FLT3抑制剂耐药有关的AXL受体络氨酸激酶，进而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

 

2018年11月28日，吉列替尼获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。2021年1月31日，适加坦（富马酸吉瑞替尼片）在中国获批，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

 

在临床试验中，吉列替尼已经显示出对某些白血病患者的显著疗效。与传统的化疗药物相比，吉列替尼具有更高的精准度和更低的副作用。许多患者在接受吉列替尼治疗后，病情得到了缓解，生活质量也得到了显著提高。

 

近日，在JCO(临床肿瘤学杂志)上发表了一项Ib期临床试验结果，评估了吉瑞替尼用于新诊断FLT3突变急性髓系白血病（AML），单药维持治疗时的疗效、安全性。试验共纳入80例新诊断的FLT3突变的原发AML患者，79例患者曾接受过至少一剂治疗。在接受120mg/d吉瑞替尼治疗，且可以评估缓解情况的58例患者中，22例患者是FLT3野生型AML，36例患者是FLT3突变AML。对于FLT3突变的AML患者来说，中位总生存期（OS）为46.1个月，复合完全缓解率（CRc）为89%（83%为常规完全缓解），均在一个诱导周期后达到。