吉瑞替尼/吉列替尼：通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。吉瑞替尼用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。吉瑞替尼(Gilteritinib)是第二个被FDA批准用于AML治疗的FLT3抑制剂，也是第一个获批用于复发或难治成人AML的FLT3抑制剂。

吉列替尼是一种激酶抑制剂，可以抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的小分子，另外吉列替尼还显示出可以抑制外源表达FLT3的细胞（包括FLT3-ITD，酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y）抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，靶向与FLT3+AML细胞，减少白血病细胞的数量，使健康的血细胞再次发育，为更多的健康血细胞营造空间。

 

Xospata（吉列替尼/Gilteritinib）是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。它可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。此外，Xospata可以安全地联合强化化疗，以及作为一种单药维持疗法，用于新诊AML成人患者。该药在FLT3mut+受试者中，使用伊达比星或柔红霉素联合2种不同的Gilteritinib给药计划表治疗后，观察到了高缓解率，耐受性良好。

 

急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

 

Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。此外，该药还显示了对AXL受体酪氨酸激酶的抑制作用。