美国FDA于2019年7月3日加速批准塞利尼索(selinexor)联用低剂量地塞米松片上市,用于治疗rrMM。塞利尼索片剂的商品名为Xpovio。

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞(plasma cell)恶性增殖性疾病,骨髓中克隆性浆细胞异常增生,分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白),导致相关器官和组织损伤。常见的临床表现为血钙水平升高、骨髓瘤性肾病、贫血、溶骨性损害或有压缩性骨折的骨质疏松,有症状的高粘滞性血症,淀粉样病变和反复细胞感染等。

 

塞利尼索(selinexor)是全球首款用于治疗MM的选择性核输出 (selective inhibitor of nuclear export, SINE)抑制药,由美国Karyopharm Therapeutics公司创制。该公司于2017年10月12日和2018年5月24日分别与日本小野制药株式会社(Ono Pharmaceutical)和中国德琪(浙江)医药科技有限公司(Antengene Corporation)签署协议,授权这2家公司在中国大陆、香港、澳门和台湾地区及日本、韩国和其他亚洲地区进行产品开发和商业化的独占许可。Karyopharm公司于2018年11月,根据Ⅱb 期临床试验结果,向美国食品药品管理局(FDA)提交塞利尼索片新药上市申请(NDA),获得FDA受理,并被FDA授予孤儿药地位和快速通道审评资格。

 

塞利尼索(selinexor)会引起血小板减少症,导致潜在的致命性出血。经塞利尼索(selinexor)治疗的患者,曾报道74%患者出现血小板减少的不良反应,其中,61%患者为严重3~4级血小板减少。首次发作的中位时间为22 d,23%血小板减少症患者出现出血,其中5%患者出血有临床意义,<1%患者为致命性的出血。作为临床适应证,应监控基线的血小板计数,在治疗的前2个月,应制定输注血小板计划和(或)其他治疗。监控患者出血的症状和体征,及时进行评估。根据不良反应的严重性,采取暂停服药和(或)减少剂量及永久终止服用塞利尼索(selinexor)。患者在服用塞利尼索(selinexor)的时候也一定要注意用药安全，按照医嘱进行服用。