普拉替尼（Pralsetinib，商品名普吉华®，英文名GAVRETO®），作为一种高效且选择性的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，为RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者带来了新的希望。

RET突变与甲状腺髓样癌

 

RET基因在细胞生长、增殖和分化中扮演着重要角色。然而，当RET基因发生突变时，其正常的生理功能受到干扰，可能导致细胞异常增殖，进而引发癌症，如甲状腺髓样癌（MTC）。MTC是一种相对罕见的甲状腺癌类型，但其恶性程度较高，治疗难度较大。传统的治疗方法如化疗和放疗在RET突变型MTC患者中效果有限，且副作用较大，因此，寻找更为有效且安全的治疗手段成为了医学界的重要课题。

 

普拉替尼的应运而生

 

普拉替尼（Pralsetinib）的出现，为RET突变型MTC患者带来了曙光。该药物由Blueprint Medicines Corporation公司开发，并经中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。普拉替尼通过精准靶向肿瘤细胞中的RET变异，有效抑制了癌细胞的生长和扩散，为患者提供了更为精准和有效的治疗选择。