美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲波帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。

ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验，分别纳入231例和204例择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症患者。两项研究的主要终点均为术后7 d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例。

 

两项研究结果均提示阿伐曲泊帕可显著降低择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症成人患者术后7d内需要输注血小板或进行抢救的患者比例。此外，与安慰剂相比，阿伐曲泊帕可使患者的血小板计数增加，并增加侵入性操作当日达到目标血小板计数≥50×109·L-1的患者比例。

 

阿伐曲波帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。阿伐曲波帕主要的作用靶点是在巨核细胞，虽然对于治疗血小板减少性紫癜患者有一定的疗效，但并非所有患者都有效，切忌盲目过度应用，每个患者的病情和体质不同，适合的治疗方案也不尽相同，因此，应根据患者的具体情况，制定个体化的治疗方案。