艾伏尼布（中文商品名：拓舒沃，英文名：Ivosidenib），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。在AML（急性髓细胞性白血病）治疗领域，这款抑制剂取得了重要突破，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的IDH1抑制剂。该药物由Agios制药与Celgene公司共同研发，专用于治疗带有IDH1基因突变的复发或难治性成人AML。2022年2月在国内获批上市，用于携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者的治疗。

艾伏尼布有哪些适应症？

 

1.成人复发或难治性急性髓系白血病

 

艾伏尼布适用于携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。这一适应症是基于临床试验结果，显示艾伏尼布能够靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而起到抗癌作用。

 

2.新诊断的急性髓系白血病

 

对于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病患者，艾伏尼布可以与阿扎胞苷联合使用。这一适应症主要适用于75岁或以上的成年人，或者有合并症排除使用强化诱导化疗的患者。

 

3.胆管癌

 

艾伏尼布还适用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。这一适应症是基于临床试验结果，显示艾伏尼布能够延长患者的生存期，并改善其生活质量。