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艾伏尼布(Tibsovo,化学名为Ivosidenib)与依维替尼(TIBSOVO),便是这样两款在治疗IDH1突变癌症中表现出显著效果的创新药物。
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IDH1,即异柠檬酸脱氢酶1,是细胞代谢过程中的一种关键酶,负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而,当IDH1发生突变时,它的代谢产物d-2-羟基戊二酸(2-HG)的水平会异常升高,这种异常会干扰细胞的正常分化过程,并刺激细胞的快速增殖。这种突变在多种癌症中均有发现,特别是在胆管癌中,约有13%的肝内胆管癌和1%的肝外胆管癌患者存在IDH1突变。
 
面对这一严峻的医疗挑战,艾伏尼布和依维替尼应运而生。这两款药物都是针对IDH1突变的口服强效抑制剂,它们能够特异性地抑制突变的IDH1酶活性,从而减少2-HG的产生,阻断细胞异常增殖的信号通路。这一作用机制使得这两款药物在治疗IDH1突变癌症中具备了坚实的理论基础。
 
临床试验的结果进一步验证了艾伏尼布和依维替尼的显著疗效。在针对携带IDH1基因突变的胆管癌患者的治疗中,这两款药物不仅有效控制了肿瘤负荷,还显著提升了患者的生活质量。相比传统化疗药物,艾伏尼布和依维替尼具有更高的安全性和耐受性,减少了患者因治疗而承受的痛苦。
 
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