阿伐曲泊帕（avatrombopag）是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂。TPO是一种天然激素，它会向你的身体发出信号，让你制造更多的血小板。像TPO一样，阿伐曲泊帕（avatrombopag）有助于提高的血小板水平。血小板是血细胞，帮助身体形成血凝块，以防止出血。当血小板水平较低时，有更高的严重出血风险。慢性肝病患者，血小板减少症既往认为由脾功能亢进引起的。然而，在过去的几十年里，对血小板生成理解的进一步深入，使人们对其病理生理有了更广泛和更深入的了解。

 

血小板减少症是一个更复杂、且受多因素影响的过程，涉及多种不同的机制。通常分为血小板生成减少、破坏增加和脾隔离，其中导致血小板生成减少的因素主要包括肝病合成血小板生成素减少，病毒、酒精、铁过载、药物等直接骨髓抑制；血小板破坏增加的病理生理过程主要包括血管性血友病因子裂解酶（A disintegrin-like and metalloprotease with thrombospondin type 1 motif 13，ADAMTS13）水平降低，免疫介导血小板破坏，细菌活动等；脾隔离主要有慢性肝病继发脾肿大导致血小板在脾脏蓄积。

 

近期发表1篇真实世界对比阿伐曲泊帕和rhTPO治疗慢性肝病相关重度血小板减少症临床疗效的研究，在此做简要解读，以供临床决策参考。

 

观察口服血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕与皮下注射重组人血小板生成素（rhTPO）治疗慢性肝病（CLD）相关严重血小板减少症（TCP）的临床疗效。

 

收集某院2019年1月至2022年1月250例严重TCP合并CLD患者的临床资料。主要评价指标包括治疗有效率、血小板变化（PLTs）和不良事件。采用倾向评分匹配（PSM）来避免可能出现的选择偏差。

 

PSM后，共有154例患者纳入研究，阿伐曲泊帕组77例，rhTPO组77例。两组间PLT计数增加效果差异无统计学意义(Waldχ2=1.659,p=0.198；Waldχ2=0.220,p=0.639)。但亚组分析中，PSM前后，阿伐曲泊帕在Child-Pugh A级患者中表现出比rhTPO更好的临床疗效（88.89%vs.63.41%，p=0.003；81.33%vs.61.76%，p=0.043）。与rhTPO组相比，阿伐曲泊帕组在PSM前后出现头晕症状的患者较少(7.8%vs.25.0%；7.8%vs.24.7%，p<0.05)。

 

PSM前后，阿伐曲泊帕治疗Child-Pugh A级CLD合并TCP的临床疗效均优于rh-TPO，且头晕发生率均更低，整体安全性更优