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帕唑帕尼（pazopanib）是由诺华公司研发的（葛兰素史克公司原研后被诺华专利收购）一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，可抑制激酶包括VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR–α、PDGFR-β、FGFR-1、FGFR-3、Kit、Itk、Lck、cFms。2019年1月，欧洲多位医生发表文章，报道了帕唑帕尼以及长春碱-甲氨蝶呤联合化疗在进展期硬纤维瘤中的疗效和安全性。

 

DESMOPAZ是一项在法国肉瘤组织下12个单位进行的多中心2期临床试验，72例进展中的硬纤维瘤患者根据肿瘤位置、按照2:1的比例分到帕唑帕尼组（48例）和长春碱-甲氨蝶呤化疗组（24例）。

 

2组患者基因检测结果显示50%以上为CTNNB1基因突变，其次为APC基因突变。

 

帕唑帕尼组：帕唑帕尼每天800毫克，持续长达1年。

 

化疗组：每周化疗一次，持续6个月，然后每隔一周给药一次，持续6个月。

 

帕唑帕尼组48例患者中25例（52%）和甲氨蝶呤-长春碱组22例患者中5例（23%）完成了计划的1年治疗计划。

 

帕唑帕尼组46例患者中。按照RECIST1.1标准，17例（37.0%）部分缓解，27例（58.7%）病情稳定，2例（4.4%）进展（其中，一名患者患有加德纳综合征，一名患者患有野生型CTTNB1肠系膜肿瘤）。

 

甲氨蝶呤-长春新呤组患者中，按照RECIST1.1标准，5例（25%）部分缓解，10例（50%）稳定，4例（20%）进展。

 

帕唑帕尼组最常见的3级或4级不良事件是高血压(n=10,21%)和腹泻(n=7,15%)，而甲氨蝶呤-长春碱组中最常见的3级或4级不良事件是中性粒细胞减少症(n=10,45%)和肝转氨酶(n=4,18%)。