2024年4月28日，由北科生物自主研发的用于治疗中重度系统性红斑狼疮的创新性细胞药物“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号为：CXSL2400092），提前三个工作日获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）的药物临床试验批准通知（通知书编号：2024LP01052）。这一创新成果标志着国内首个治疗中重度系统性红斑狼疮的间充质干细胞药物即将进入临床试验阶段。

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus,SLE） 是一种全身多器官、 系统受累的自身免疫病， 以免疫细胞激活、 大量自身抗体产生为典型特征， 与遗传、 环境和雌激素等潜在相关。目前， 糖皮质激素和免疫抑制剂治疗是SLE主要治疗方案， 但大部分患者难以获得临床缓解， 病死率高。寻找更加优化的SLE治疗策略仍是目前亟待解决的难题[1]。间充质干细胞( MSC) 是源自于早期发育中胚层的成体干细胞，具有高度增殖、自我更新能力，多向分化潜能，受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明 MSC 可以通过调节免疫细胞来抑制系统性红斑狼疮( SLE) 活性和分化为多个细胞，修复 SLE 引起的多系统和多器官损害，为近年来研究的热点[2]。

本次北科生物提交的干细胞新药“人脐带间充质干细胞注射液”是北科生物自主研发的干细胞制剂，临床拟用于治疗中重度系统性红斑狼疮。

北科生物在深耕细胞领域近19年的基础上，自2009年起便全面启动了间充质干细胞的系统化研究与新药开发。至今，公司已累计10余年的工艺开发、质量研究和稳定性数据。在此期间，北科生物完成了多项体外模型的药效、药理研究与安全性研究，并与众多医院合作开展了IIT临床研究。公司不仅实现了临床级、标准化及规模化的干细胞生产制备，并通过了中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）的全面质量检测。在最新的药学研究与评价技术指导原则（试行）及相关GMP指南的引导下，北科生物对本次申报的干细胞新药进行了全面的生产工艺升级，包括无血清及无异源培养体系的优化、密闭式规模化操作等。同时，公司开发了一系列与细胞安全性及有效性紧密相关的全面检测方法，并成功研发行业领先的下一代干细胞制备技术，申报并获批了多项发明专利。

作为专业从事战略性新兴产业生物治疗技术临床转化及技术服务的国家高新技术企业，北科生物一直坚持把促进创新科技成果转化作为驱动企业发展的重要动力，创建了多个创新型性研发平台及研发管线正在全速推进。未来，北科生物将会持续推进新药研发，在自身免疫性疾病等更多适应症方面申报干细胞新药，加快相关技术产品转化和临床应用，打造更多自主知识产权的创新产品与解决方案，为改善人类健康不懈努力。

参考文献：

[1]杨春娟,杨晶涵,张丽丽等.间充质干细胞在系统性红斑狼疮的免疫调节作用及应用[J].中华临床免疫和变态反应杂志,2021,15(06):684-689.

[2]巩小凡,贺颖,方明红等.间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究进展[J].吉林医药学院学报,2020,41(05):363-365.DOI:10.13845/j.cnki.issn1673-2995.2020.05.020.