培米替尼（Pemigatinib），作为一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药，在转移性胆管癌的治疗中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的治疗选择和生存希望。

胆管癌是一种罕见但致命的恶性肿瘤，主要发生在胆管上皮细胞，其发病率和死亡率在全球范围内呈上升趋势。由于胆管癌早期症状不明显，大多数患者在确诊时已处于晚期，且缺乏有效的治疗手段，导致预后极差。特别是对于那些存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，传统的治疗方法往往难以取得理想的疗效。

 

培米替尼的出现，为这部分患者带来了新的曙光。作为首个被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗胆管癌的激酶抑制剂，培米替尼通过阻断肿瘤细胞中的FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR在肿瘤细胞的增殖、生存、迁移和新生血管形成中发挥着重要作用，而FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。培米替尼正是通过抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的磷酸化和信号传导，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。