胆管癌，作为一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，已成为威胁人类健康的重要疾病之一。尽管传统治疗方法在延长患者生存期和提高生活质量方面取得了一定进展，但针对晚期或转移性胆管癌的治疗效果仍不尽如人意。

培美替尼的概述

 

培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）是由信达生物和Incyte公司共同研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1、2、3。该药物于2020年4月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗携带FGFR2基因融合的局部晚期或转移性胆管癌患者。随后，培美替尼也在日本、欧盟及中国台湾等地相继获批。

 

培美替尼通过抑制FGFR2激酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。FGFR2的扩增或融合是胆管癌中常见的分子变异之一，这种变异会导致FGFR信号的持续激活，进而促进肿瘤的生长和扩散。培美替尼能够选择性地抑制这些变异的FGFR信号，从而实现对肿瘤细胞的精准打击。

 

多项临床研究证实了培美替尼在转移性胆管癌治疗中的显著疗效。其中，一项名为FIGHT-202的III期随机对照试验结果显示，与安慰剂相比，培美替尼显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。这一结果不仅证明了培美替尼在疗效上的优越性，还显示了其良好的安全性和患者耐受性。