胆管癌作为一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内逐年上升，尤其对于晚期胆管癌患者，治疗难度大且预后较差。然而，随着医药科技的进步，一种新型靶向治疗药物——培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）的出现，为这部分患者带来了新的希望。

培米替尼的药物特性

 

培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR1、FGFR2和FGFR3靶点。该药物通过抑制FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）的活性，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到抑制肿瘤生长和转移的目的。FGFR2基因突变在胆管癌中较为常见，这一突变导致信号通路异常激活，促进肿瘤细胞的增殖和转移。因此，培米替尼在FGFR2突变阳性的胆管癌患者中展现出了显著的治疗潜力。

 

临床疗效显著

 

多项临床试验数据证实了培米替尼在治疗FGFR2突变阳性胆管癌患者中的疗效。在一项涉及107名患者的临床试验（FIGHT-202）中，培米替尼组的总体反应率高达36%，疾病控制率更是高达73%。这意味着，超过三分之一的患者在治疗后病情得到了明显缓解，而大多数患者的疾病得到了控制。此外，研究还显示，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月，中位反应持续时间为9.1个月。这些数据充分说明了培米替尼在治疗FGFR2突变阳性胆管癌患者中的持久疗效。