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该项Ⅰ期多中心试验主要由来自德克萨斯大学安德森癌症中心的研究者领导，目的是确定ivosidenib治疗具有异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。其研究结果于6月2日在线发布于《NEJM》上，并在2018美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变，Ivosidenib (AG-120) 是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。ivosidenib在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。
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