2020年7月，阿伐曲泊帕获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者治疗，填补了中国慢性肝病相关血小板减少症治疗领域用药空白。当血小板计数＜40×10^9/L时，两组（阿伐曲泊帕VS安慰剂）术后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为69%VS 35%，比例差异百分比为34%（p<0.0006）。当血小板计数≥40~˂50×10^9/L时，两组术后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为88%VS 33%，比例差异百分比为55%（p<0.0001）。

在总人群（血小板计数＜50×10^9/L）中，常见的不良反应包括：发热（10%）、腹痛（7%）、恶心（7%）、头痛（6%）、疲劳（4%）、周围水肿（3%）。在血小板计数＜40×10^9/L的患者中，常见的不良反应包括：发热（11%）、腹痛（6%）、恶心（6%）、头痛（4%）、疲劳（4%）、周围水肿（3%）。在血小板计数≥40~˂50×10^9/L的患者中，常见的不良反应包括：发热（8%）、腹痛（7%）、恶心（7%）、头痛（7%）、周围水肿（4%）、疲劳（3%）。

 

作为目前全球首个美国食品药品管理局（FDA）批准用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），与传统促血小板生成类药物及干预手段相比，第二代TPO受体激动剂阿伐曲泊帕属于小分子非肽类，不会与内源性血小板生成素（TPO）产生序列同源性和免疫原性，无抗体生成风险，并且具有叠加升血小板效应，使得血小板计数更加持久地维持在安全水平，潜在血栓风险低。并且，阿伐曲泊帕不受食物类型限制的口服用药方式，大大提高了血小板减少症患者的生活质量。

 

血栓形成/血栓栓塞并发症：TPO受体激动剂与慢性肝病患者的血栓形成以及血栓栓塞并发症有关。在接受TPO受体激动剂治疗的慢性肝病患者中已有门静脉血栓形成的报道，慢性肝病患者不得通过服用阿伐曲泊帕恢复正常的血小板计数。应参照用法用量使用本品。治疗期间应注意观察患者是否有血栓栓塞的症状和体征，一旦发生应及时对症治疗。