作为重要的泛瘤种靶点，NTRK基因融合已被确定为成人及儿童多种肿瘤类型的致癌驱动因子。拉罗替尼是一类高选择性、具有CNS活性的NTRK基因融合抑制剂。拉罗替尼的研发成功是肿瘤治疗从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”演变过程中的重要里程碑，在精准医学领域具有重要的推动作用。

试验开展过程中的难点之一就是患者筛选，临床上仅有少量患者会做多基因检测。各个中心临床研究者都很关注NTRK基因融合的患者，在大家的共同努力下取得了预期的进展。

 

基于现有数据，可以发现拉罗替尼对NTRK基因融合的肿瘤患者效果显著，起效后能够为患者带来快速且持久的缓解，显著改善了患者的生存质量。在药物安全性方面，拉罗替尼也具有很大的优势，其治疗相关不良反应并不多见（多为1/2级），目前尚未因安全性问题导致治疗中断，与国际临床试验分析数据接近。

 

综上，拉罗替尼在欧美人群和中国人群中都具有良好的疗效和安全性，希望临床实践中能够加强对儿童和成人实体瘤患者的NTRK基因融合检测，以筛选更多的可能受益患者。

 

2018年FDA批准拉罗替尼上市，在国内也引起了很大的社会关注，为国内患者带来了新的希望。NTRK基因融合在常见瘤中的发生率很低，仅为1%左右；在某些儿童恶性肿瘤中发生率高达90%以上。截止到2020年7月的三项拉罗替尼临床试验的汇总数据显示，NTRK基因融合实体瘤患者使用拉罗替尼的总体缓解率（ORR）为75%，中位缓解持续时间（DoR）为49.3个月；中位无进展生存期（PFS）为35.4个月；安全性分析显示，仅2%患者因药物相关不良事件（AE）导致停药，长期随访中无新发AE，治疗相关AE并不常见，且多为1/2级。其证实了拉罗替尼具有显著的疗效和良好的安全性，能够延长患者生存期。