艾伏尼布，也被称为依维替尼或Tibsovo，是一种专门针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的癌症设计的口服靶向抑制剂。IDH1是人体细胞内的一种关键代谢酶，其正常功能在于帮助细胞分解营养物质以产生能量。然而，当IDH1基因发生突变时，这种酶会异常工作，导致代谢产物D-2-羟基戊二酸（2-HG）在细胞内异常积累。2-HG的升高会干扰细胞的正常分化，并刺激细胞快速增殖，进而推动癌症的发生和发展。IDH1基因突变在多种癌症中均有发现，包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌等血液系统恶性肿瘤和实体瘤。

 

艾伏尼布的研发为携带IDH1突变的癌症患者提供了新的治疗选择。作为一款强效的IDH1抑制剂，艾伏尼布能够特异性地结合并抑制IDH1酶的活性，从而减少2-HG的生成，恢复细胞的正常分化过程，并抑制癌细胞的增殖。这一作用机制使得艾伏尼布在治疗IDH1突变的癌症中展现出显著的疗效。

 

适应症与疗效

 

艾伏尼布主要用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的成人患者。在一项针对这类患者的临床试验中，艾伏尼布展现了令人瞩目的疗效。数据显示，接受艾伏尼布治疗的患者中，完全缓解率（CR）达到了较高的比例，中位总生存期（OS）也得到了显著延长。此外，艾伏尼布还显著降低了患者的输血依赖，使得一部分原本依赖输血的患者能够摆脱输血。

 

除了AML，艾伏尼布在IDH1突变的胆管癌中也表现出良好的疗效。临床试验结果显示，与安慰剂组相比，接受艾伏尼布治疗的胆管癌患者无进展生存期（PFS）显著延长，疾病控制率（DCR）也显著提高。部分患者甚至实现了肿瘤缩小或稳定，生活质量得到了明显改善。