塞尔帕替尼(Retevmo)是一种高度选择性和有效的口服研究药物，适应症包括非小细胞肺癌(NSCLC)，甲状腺髓样癌(MTC)、RET融合阳性甲状腺癌患者等。

2020年5月8日，首款靶向RET融合突变的靶向药物塞尔帕替尼（Selpercatinib，RETEVMO，鼎鼎大名的LOXO-292）获FDA批准上市，标志着RET这一靶点正式荣升为“有靶向药可用”的罕见靶点。

 

塞尔帕替尼治疗曾接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到64%；81%的患者缓解持续时间超过6个月。在39例未经治疗的初治患者中，塞尔帕替尼的整体缓解率高达85%；其中58%的患者缓解持续时间超过6个月。

 

对于甲状腺髓样癌，塞尔帕替尼治疗初治患者的整体缓解率为59%，治疗经治患者也可达到56%。除此以外，塞尔帕替尼具有强大的入脑活性，治疗基线存在中枢神经系统转移的患者，脑转移病灶的缓解率高达91%！

 

虽然塞尔帕替尼的治疗效果显著，但塞尔帕替尼治疗期间也会出现一些不良反应：包括实验室异常，（≥25%）天冬氨酸转氨酶（AST）升高，丙氨酸转氨酶（ALT）升高，葡萄糖升高，白细胞减少， 白蛋白降低，钙减少，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘等。