艾伏尼布（Ivosidenib，商品名Tibsovo/拓舒沃）作为一种创新性的靶向治疗药物，正逐步展现出其在特定癌症类型中的巨大潜力。本文旨在探讨艾伏尼布在治疗具有IDH1突变的局部晚期胆管癌中的临床试验结果，并分析其对患者生存质量和疾病控制的影响。

胆管癌，作为一种较为罕见的消化道恶性肿瘤，其发病率虽不高，但预后往往较差。晚期胆管癌患者的中位生存期通常小于12个月，且3-5年生存率极低。IDH1突变是胆管癌中较为常见的一种基因突变，尤其是在肝内胆管癌中，其检出率可达约13%。IDH1是一种在细胞代谢中发挥关键作用的酶，其突变会导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而干扰细胞正常分化并促进细胞快速增殖。

 

本次临床试验是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估艾伏尼布在治疗IDH1突变局部晚期胆管癌中的疗效和安全性。试验共纳入了185例先前接受过一种或两种系统治疗后疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。患者被随机分配至艾伏尼布组（每次500mg，每日一次，口服）或安慰剂组，直至疾病进展或不可接受的毒性出现。

 

研究的主要疗效指标包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。无进展生存期由独立评审委员会根据RECIST v1.1标准评估，而总生存期则记录患者从随机分组至死亡或最后一次随访的时间。

 

艾伏尼布组的中位无进展生存期显著优于安慰剂组，分别为2.7个月和1.4个月。这一结果表明，艾伏尼布能够有效延缓疾病进展，为患者争取更长的治疗窗口。