阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），也是复星医药引进的首个小分子创新药。作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。

在所有患者中，艾曲波帕或罗米司亭的中位血小板计数为44×109/lvs阿伐曲泊帕的113×109/l(p<0.0001)；在因罗米司亭/艾曲波帕无效而改用罗米司亭/艾曲波帕的患者中，罗米司亭/艾曲波帕为28×109/l，而阿伐曲泊帕为88×109/l(p=0.025)。57%的患者在转换前同时接受ITP药物治疗后在转换后停药，其中63%的患者接受慢性皮质类固醇治疗。

 

在经过大量预处理的慢性ITP人群中，阿伐曲泊帕在使用罗米司亭或艾曲波帕治疗后有效，即使在对先前TPO-RA反应不足的患者中也具有高反应率。这些发现强调了当先前的TPO-RA不能提供足够的有效性、便利性或耐受性时，在TPO-RAs之间切换的潜在价值。需要对更大的患者群体进行进一步的研究，以证实本研究的发现，并扩大对特定患者亚群体的观察。

 

阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕第9页/共12页不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与TPO具有累加效应。阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。

 

2018年5月，AkaRx的阿伐曲泊帕片（商品名称：Doptelet）获得美国食品和药物管理局（FDA）上市批准，用于CLD相关血小板减少症的成年患者。本品相继在欧洲和日本等多个国家和地区上市。

 

2019年4月，阿伐曲泊帕获得国家药品监督管理局（NMPA）授予优先审评资格。2020年4月，阿伐曲泊帕正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。