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拉罗替尼是近年来发展起来的一类新型口服小分子药物,由于其对原肌球蛋白激酶(TRK)有良好的抑制剂活性,目前已被广泛应用于儿童及成人肿瘤的治疗。拉罗替尼是世界上第一个不分肿瘤类型,仅针对某一种肿瘤的特异性靶向药物,可用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺等17种肿瘤,即便常规疗法无效,也可通过NTRK基因检测发现有相应的基因,起效快,作用时间长,适合成人及儿童。
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拉罗替尼的作用机制非常独特。它专门针对NTRK基因融合的癌细胞,这些细胞在许多不同类型的癌症中都可以找到。通过阻断NTRK基因融合蛋白的作用,拉罗替尼能够破坏癌细胞的生长和繁殖,从而达到治疗癌症的目的。
 
在美国,根据11,116名病人的数据,NTRK基因融合在各种肿瘤类型中的总体比率为:0.21%;不包括神经胶质瘤(2.8%),NTRK基因在所有肿瘤中的融合率只有0.1%;直观的资料表明,在美国,每年只有一千五百到五千名NTRK基因融合体的病人。更为直观的资料表明,普通肿瘤的发病率通常为0.5%-3%,而稀有肿瘤的发病率通常为80%-90%。
 
与传统的化疗和放疗相比,拉罗替尼具有更高的针对性和更低的副作用。由于它只针对具有NTRK基因融合的癌细胞,因此不会对正常细胞造成过度损伤。此外,拉罗替尼的口服给药方式也使得患者能够在家中方便地接受治疗,减轻了住院和手术等传统治疗方式带来的身体和经济负担。
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