拉罗替尼（Larotrectinib/Vitrakvi）是一种具有划时代意义的抗癌药物，它的出现为癌症治疗领域带来了革命性的变革。这种药物针对的是一种名为NTRK的基因融合，该基因在多种类型的癌症中发挥着重要作用。2018年11月，美国FDA批准了VITRAKVI（larotrectinib），用于成人和小儿具有神经营养受体酪激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。

Vitrakvi是第一个与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱”口服靶向抗癌药，专门用于治疗携带NTRK基因融合的各种肿瘤，而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中，拉罗替尼具有强劲疗效，包括针对原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤和脑转移瘤，均可提供高缓解率和持久缓解，无论患者年龄及肿瘤组织学如何。

 

拉罗替尼的作用机制是通过抑制NTRK基因融合的活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。这种药物是一种口服药物，患者可以在家中服用，这大大提高了患者的便利性和生活质量。拉罗替尼是一代TRK抑制剂，其获得性耐药是不可避免的问题。目前发现拉罗替尼的耐药性可能源于NTRK基因激酶结构域内的二次突变（在靶耐药性），包括溶剂前沿取代和看门突变，或旁路信号转导机制的激活（脱靶耐药性）。

 

在临床试验阶段，拉罗替尼展现出了令人瞩目的疗效。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。对于许多传统治疗无效的癌症患者，拉罗替尼为他们带来了生的希望。根据多项研究结果，拉罗替尼在多种类型的癌症中都表现出了较高的缓解率和生存率，且副作用相对较小。

 

研究结果显示：拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%。除了很高的缓解率，拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中，中位缓解持续时间长达35.2个月，中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说，患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年。随着临床试验结果的公布，拉罗替尼在全球范围内得到了广泛的关注和认可。多个国家和地区已经批准了该药物的上市申请，将其用于治疗特定类型的癌症患者。这使得更多患者能够受益于这种革命性的抗癌药物。