培米替尼（Pemigatinib，商品名PEMAZYRE）作为一种新型的口服丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，特别针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的重排突变显示出显著的治疗效果。

培米替尼由美国Incyte生物制药公司研制，并于2020年4月17日获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准上市，成为全球首款治疗胆管癌的靶向药物。该药物主要作用于FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4，通过抑制这些受体的活性，阻止癌细胞的生长和扩散。培米替尼的上市为携带FGFR基因突变或重排的重排胆管癌患者提供了新的治疗希望。

 

据多项临床研究数据显示，培米替尼在治疗重排突变阳性的胆管癌患者中表现出优异的疗效。一项研究显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时的客观缓解率可达到35.5%，疾病控制率更是高达82%。中位反应持续时间为9.1个月，其中多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据表明，培米替尼在控制病情进展、延长患者生存期方面具有显著优势。

 

除了肿瘤缩小和生存时间延长外，培米替尼还显著改善了患者的生活质量。胆管癌患者常伴随黄疸、胃肠功能变差、进行性消瘦和贫血等症状，这些症状的改善对于提高患者的生存质量至关重要。临床研究表明，使用培米替尼治疗的患者在生活质量方面取得了显著的改善，如黄疸减轻、体重增加、体力状况改善等。