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培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre或达伯坦），便是这样一颗在胆管癌治疗领域熠熠生辉的明星。胆管癌，这一源自肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的恶性肿瘤，以其复杂的病因、高度的恶性程度及预后不佳而著称。当疾病进展至转移性阶段，患者往往面临着更为严峻的挑战，传统的治疗方法如化疗、放疗或手术切除，在此时往往显得力不从心，难以有效遏制癌细胞的肆虐。
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培米替尼是一种创新性的靶向治疗药物，属于FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂的范畴。它通过精准地作用于FGFR通路，特别是针对FGFR2基因的融合或重排，有效抑制了胆管癌细胞的生长与扩散。这一独特的机制使得培米替尼在治疗存在FGFR2异常的胆管癌患者时，展现出了令人瞩目的疗效。
回顾培米替尼的发展历程，我们不难发现其背后的艰辛与努力。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准培米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。这一决定基于FIGHT-202临床试验的卓越成果：在参与试验的107例存在FGFR2融合/重排的患者中，培米替尼单药治疗的总缓解率高达36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解，疾病控制率更是达到了惊人的82%。更值得一提的是，培米替尼中位总生存期（OS）达到了21.1个月，相比以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月，足足延长了3倍以上。
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