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莫博替尼,作为一种高效的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),精确靶向EGFR和HER2的20号外显子插入突变,展现出卓越的治疗潜力。2019年,美国食品药品监督管理局(FDA)特别授予其孤儿药地位(ODD),旨在治疗携带HER2或EGFR 20号外显子插入突变的肺癌患者。次年4月,FDA进一步认可了莫博替尼作为突破性治疗药物,特别针对那些在接受含铂化疗过程中或之后病情持续进展,且携带EGFR第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

在探索莫博替尼治疗潜力的道路上,美国癌症研究协会(AACR)的在线大会分享了其I/II期临床试验成果,该研究显示,对于接受含铂化疗后病情仍进展的EGFR ex20ins突变NSCLC患者,莫博替尼展现出积极的治疗效应。基于此,美国FDA再次授予其突破性药物资格(BTD),进一步肯定了其在治疗该患者群体中的重要作用。研究数据被分为剂量探索与队列扩展两部分,为临床用药提供了宝贵的参考信息。
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