多发性骨髓瘤（MM），在很多国家是血液系统第2位常见的恶性肿瘤，为一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病。虽当前尚无法治愈，但治疗方法及药物开发却非常火热。美国FDA于2019年7月3日加速批准塞利尼索片联用低剂量地塞米松片上市,用于治疗rrMM。塞利尼索片剂的商品名为Xpovio。

塞利尼索是一种口服的核输出抑制剂。在非临床研究中，塞利尼索通过阻断Exportin 1(XPO1)可逆地抑制肿瘤抑制蛋白(TSPs)、生长调节剂和致癌蛋白mRNA的核输出。塞利尼索抑制XPO1导致TSPs在细胞核内积聚，c-myc和cyclinD1等几种癌蛋白减少，细胞周期阻滞，并导致癌细胞凋亡。

 

塞利尼索的安全性和疗效在试验中得到了证实：多中心、单臂SADAL试验研究了134名之前接受过2到5种系统治疗方案的患者，他们在每周的第1天和第3天口服塞利尼索60 mg。从最后一次全身治疗到开始塞利尼索治疗的中位时间为5.4个月，难治性疾病患者的中位时间为3.6个月。134例患者，总缓解为29%，完全缓解为13%(18例)。在39例部分或完全缓解的患者中，38%的患者缓解时间不少于6个月，15%的患者缓解时间不少于12个月。由此可见塞利尼索的治疗效果还是不错的。