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艾伏尼布(Ivosidenib),商品名拓舒沃(Tibsovo),是一种针对IDH1基因突变的靶向抗癌药物。在胆管癌,尤其是IDH1突变型的胆管癌治疗中,艾伏尼布展现出了显著的临床价值。
 
艾伏尼布是一种口服的强效IDH1变异抑制剂,通过特异性地抑制IDH1突变蛋白的活性,阻断其异常代谢途径,从而达到抗肿瘤的效果。该药物主要适用于治疗携带IDH1突变的晚期胆管癌患者,为这些患者提供了新的治疗选择。
 
适应症与疗效
 
IDH1突变在胆管癌中较为常见,尤其是在肝内胆管癌中。这类突变会导致代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)水平异常升高,干扰细胞正常分化并刺激细胞快速增殖。艾伏尼布正是针对这一机制,通过抑制IDH1突变蛋白,降低2-HG水平,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
 
临床试验数据显示,艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌方面表现出显著的疗效。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(ClarIDHy试验)结果显示,与安慰剂组相比,艾伏尼布组患者的总生存期(OS)显著延长,且具有良好的耐受性。这一结果证明了艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌中的临床价值,为患者带来了新的生存希望。
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