阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，是目前国内首个获批该适应证的药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP），虽然国内用于ITP的适应症还没有被批准，但是临床上对于疾病情况适合的病人已经开始使用，且疗效较稳定。对于肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT），TPO-RA得到相关指南共识推荐，但阿伐曲泊帕在国内外暂未获批相关适应证。

 

目前对于移植后血小板减少的患者尚没有标准化的治疗方案，本篇文章将介绍新型TPO-RA类药物阿伐曲泊帕首次用于移植后血小板减少的研究报道。单中心（苏州大学第一附属医院）、回顾性研究设计，共纳入2020年9月至2021年10月符合入排标准的61名移植后血小板减少的患者。

 

阿伐曲泊帕起始剂量为20 mg/d，根据患者的应答和耐受情况，每2周增加20 mg/d，最大剂量为60 mg/d。当脱离血小板输注并且血小板计数＞100×10^9/L或＞200×10^9/L进行药物减停，若药物减停期间血小板计数再次下降，则进行药物剂量的相应调整。主要终点为总体应答率（overall response，OR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞20×10^9/L），次要终点包括完全应答率（complete response，CR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞50×10^9/L）。分别通过单变量和多变量分析影响OR和CR的因素。在后续随访中，密切监测例如骨髓纤维化、血栓和器官毒性等不良事件。