阿伐曲泊帕给药导致大多数患者在治疗的第八天血小板计数至少为50,000/μL,在为期6个月的疗程中，阿伐曲泊帕维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。其它支持申请的疗效数据来自两项治疗ITP的2期临床试验，和两项治疗CLD患者血小板减少症的3期临床试验。

阿伐曲泊帕是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。此药可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。阿伐曲波帕片适应症范围主要包括以下几种情况：①慢性肝病相关血小板减少症成年患者；②肿瘤化疗引起的血小板减少症；③慢性免疫性血小板减少症；免疫学血小板减少症二线以上给药。

 

临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。当然，阿伐曲泊帕也会产生相关的不良反应，但比艾曲泊帕轻微，主要为头痛，恶心等症状。

 

FDA批准了血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕（avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。

 

免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，ITP被认为是慢性的。疲劳和抑郁的状态通常与ITP有关，每天对严重出血的恐惧感会限制患者的工作生活以及社交和休闲活动。

 

阿伐曲泊帕耐受性良好，与安慰剂相比未显著增加不良事件的发生。对于慢性丙型肝炎患者，FDA提醒采用艾曲泊帕联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。