阿伐曲泊帕可用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，其安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择，避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。

其二，在刺激受试者血小板产生方面，每日20mg剂量的阿伐曲泊帕产生的血小板峰值比每日75 mg剂量的艾曲波帕高3~5倍。1项Ⅲ期临床试验显示，阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应（外周血小板数≥50×109/L）累计周数优于安慰剂治疗组，且血小板反应迅速，治疗8 d，阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应率可达65.5%。

 

2020年4月阿伐曲泊帕在国内上市，作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。ITP,又称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，本病主要由血小板自身抗原免疫耐受性丢失导致，主要发病机制有两种，一种是体液和细胞免疫介导的血小板过度破坏；另一种是体液和细胞免疫介导的巨核细胞数量和质量异常，导致血小板生成不足。当血小板减少持续超过12个月时称慢性ITP.ITP约占出血性疾病总数的1/3，已有报道的成人年发病率约为2/10万～10/10万，育龄期女性发病率高于同年龄组男性，60岁以上老年人是高发群体。

 

阿伐曲泊帕是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，口服给药后可模拟TPO刺激巨核细胞发育和成熟的生物学效应，使血小板计数增加。该疗法已在美国和欧洲获批用于计划接受手术的慢性肝病成人患者血小板减少症的治疗。

 

2019年6月，FDA批准阿伐曲泊帕用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成人患者的血小板减少。