普纳替尼（Ponatinib）是适用于成人慢性期的白血病治疗，是属于第三代BCR-ABL（白血病融合基因）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日美国FDA特许经过快速审批普纳替尼（Ponatinib）上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。

普纳替尼（Ponatinib）适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML,Chronic Myelogenous Leukemia)成年患者。

 

尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者(philadelphiachromosome，Ph,费城染色体)(acute lymphoblastic leukemia，ALL,急性淋巴细胞白血病)的临床结局，但TKIs耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是“T315I”突变患者。

 

第三代TKIs普纳替尼在获批之前，对于BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受等情况市场上没有TKIs能克服这种现状。

 

1，对于加速期CML，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%；

 

2，对急变期CML，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为31%；

 

3，对于Ph+急淋患者，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为41%。

 

因此，普纳替尼（Ponatinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，给难治性的CML患者带来了福音，特别是对于T315I突变的CML患者来说，普纳替尼在临床方面是重要的选择。

 

在普纳替尼（Ponatinib）Ph+ALL和CML评估（PACE）试验中，接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS(临床试验中患者从随机化分组至因任何原因引起的死亡时间)的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。